中国批准艾满欣利司扑兰片剂用于脊髓性肌萎缩症

中国国家食品药品监督管理局（NMPA）2025年8月27日正式批准罗氏制药旗下神经罕见病创新药物艾满欣®（Evrysdi®，通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，以下简称SMA）。新型5毫克片剂无需冷藏，可在室温条件下储存。患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用。

SMA是一种全身性、多系统的进行性神经肌肉遗传性疾病。SMA患者由于SMN1基因的缺失或突变，不能产生足够的功能性SMN蛋白，从而影响运动、呼吸、吞咽等重要功能。随着病程进展，SMA患者会丧失行动能力，出现呼吸、吞咽障碍，甚至威胁生命。

利司扑兰是一种SMN2基因双位点剪接修饰剂，能够靶向SMA的直接病因，持久且稳定地提高SMN蛋白水平。它不仅能穿透血脑屏障，还能同时提高中枢及外周的SMN蛋白水平，使患者的运动功能获得持续改善，提高生存率。

在生物等效性研究NCT04718181中，无论整片吞服还是分散于水中服用，其在体内的暴露水平与口服溶液剂型相当。表明服用片剂的患者可以获得与口服溶液剂型相同的疗效和安全性。此前，利司扑兰口服溶液用散已于2021年在国内获批用于治疗2月龄及以上SMA患者，并在2023年纳入国家医保目录。