Rusfertide获FDA突破性疗法认定 用于真性红细胞增多症

Protagonist Therapeutics2025年08月26日宣布，其与武田（Takeda）共同开发的在研药物rusfertide获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（PV）患者。Rusfertide是一种潜在“first-in-class”的在研天然激素铁调素的多肽模拟物，已获美国FDA的孤儿药资格和快速通道资格。公司预计将在今年第四季度提交新药申请（NDA）。

Rusfertide是一种具有创新性的hepcidin模拟肽疗法，旨在解决真性红细胞增多症（PV）患者未被满足的医疗需求。PV是一种罕见的血液疾病，患者的骨髓会产生过多的红细胞，导致血液黏稠度增加，进而引发心血管和血栓事件的风险大幅上升。目前，患者通常依靠定期放血来控制血细胞比容，但这种治疗方式不仅给患者带来诸多不便，还可能引发疲劳、视力障碍和铁缺乏等症状，严重影响患者的生活质量。