海思科的1类创新药琥珀酸思普可泮片获批上市 用于PNH

海思科公告，公司于7月23日通过国家药监局官网查询，国家药监局批准公司申报的1类创新药琥珀酸思普可泮片上市。本次获批上市的适应症为治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。

琥珀酸思普可泮片是公司自主研发的高效口服补体B因子小分子抑制剂，旨在通过抑制补体通路的活性，控制PNH患者的溶血问题。

PNH为罕见且危及生命的补体介导性疾病，现有C5抑制剂治疗虽能控制血管内溶血，但部分患者仍持续存在血管外溶血所致的贫血、输血依赖及疲劳等问题，临床需求尚未得到充分满足。临床研究结果表明，琥珀酸思普可泮片安全耐受性良好；在不同年龄、性别、PNH病程时长、治疗前Hb水平的亚组人群中均可观察到良好的疗效，表明不同亚群的患者均可显著获益。