加拿大卫生部近日已批准SCENESSE®(afamelanotide,阿法诺肽)用于预防成年红细胞生成性原卟啉症(EPP)患者发生光毒性反应。
EPP是一种罕见的遗传性代谢疾病,因血红素合成通路异常导致患者对可见光高度敏感,短时间暴露即可引起剧烈疼痛、皮肤灼伤等反应。
SCENESSE®(afamelanotide,阿法诺肽)为16毫克植入剂,通过促进黑色素生成提供全身性光保护,是全球首个获批的EPP系统性光保护药物。此前加拿大患者主要通过特别准入安排用药,此次获批意味着该疗法正式获得常规商业供应资格。SCENESSE此前已在欧洲、美国、澳大利亚获批。
在博鳌乐城国际医疗先行区“特许医疗”的政策支持下,创新药物SCENESSE®(Afamelanotide,阿法诺肽)成功由博鳌乐城罕见病临床医学中心独家引进,在乐城实现患者可及。
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