庞贝病新药Nexviazyme(阿伐糖苷酶α)的Ⅲ期临床研究成功

赛诺菲6月30日公布Nexviazyme(阿伐糖苷酶α)治疗初治婴儿型庞贝病（IOPD）的Baby-COMET Ⅲ期单臂开放标签研究取得阳性结果，研究顺利达成全部主要与次要终点。

该研究共入组17例初治IOPD患儿，每两周接受40 mg/kg Nexviazyme静脉输注。研究主要终点为治疗52周时患儿存活且无需有创通气的患者比例；次要终点包括患儿12月龄、18月龄的无创通气生存率，以及治疗52周后心脏功能、运动能力及相关生物标志物等疾病进展指标的改善情况。

研究结果显示，6月龄及以下初治IOPD患儿经52周治疗后，可实现良好生存且无需有创通气，全部预设次要终点均顺利达成，多项疾病进展指标均出现数值改善。安全性方面，Nexviazyme整体耐受性良好，未发生治疗相关严重不良事件、死亡或停药事件，仅29.4%的受试者出现可控的输液相关反应。