内容简介：赛诺菲6月30日公布Nexviazyme(阿伐糖苷酶α)治疗初治婴儿型庞贝病（IOPD）的Baby-COMET Ⅲ期单臂开放标签研究取得阳性结果，研究顺利达成全部主要与次要终点。该研究共入组17例初治IOPD患儿，每两周接受40 mg/kg Nexviazyme静脉输注。
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2026-07-05 00:37 文章
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