杜氏肌营养不良症新药Deramiocel在美国申请上市

来源:网络媒体2026-07-05 00:36
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Capricor Therapeutics公司近日宣布,美国FDA细胞、组织和基因治疗咨询委员会已定于2026年7月29日召开顾问委员会会议,对该公司针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的全球首款外泌体细胞疗法Deramiocel (CAP-1002) 的生物制品许可申请 (BLA) 进行全面公开审评。PDUFA目标行动日期为2026年8月22日,一旦最终获批上市,Deramiocel (CAP-1002) 将成为首个获批上市的外泌体细胞疗法,为广大DMD患者带来全新的治疗选择。

Deramiocel (CAP-1002) 是一种基于外泌体介导机制的同种异体细胞治疗产品,其活性成分为心球来源细胞 (cardiosphere-derived cells, CDCs)。CDCs是一类源自健康供体人源心脏组织的内源性基质细胞亚群,具有稳定的旁分泌功能。该疗法主要通过CDCs分泌的外泌体发挥多重治疗效应,包括免疫调节、抗炎及抗纤维化作用,从而延缓DMD的疾病进展。

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7月17日消息,近日全球罕见病治疗领域传来重磅消息:美国 Capricor Therapeutics 公司研发的外泌体疗法 Deramiocel(CAP-1002),凭借亮眼的临床数据冲刺 FDA 审批,有望于8月正式上市,或将成为全球首款外泌体细胞疗法,同时也是首个同步改善杜氏肌营养不良症(DMD)骨骼肌与心肌病变的治疗产品。
2026-07-20 09:09
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