西姆地西兰在欧洲和美国申报上市 用于gMG

再生元6月22日宣布，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）均已受理cemdisiran(西姆地西兰)用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）的监管申请，适用人群为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性患者。

Cemdisiran是一种皮下注射、靶向补体C5的siRNA疗法，用以治疗补体蛋白介导的疾病。此次申报主要基于3期NIMBLE试验的数据支持。此前公布的结果显示，该研究达到了主要终点和关键次要终点。与安慰剂相比，每12周接受一次cemdisiran治疗的患者在两项关键评估量表上均表现出显著且具有临床意义的改善。

美国FDA已授予该新药申请（NDA）优先审评资格，目标行动日期为2026年11月，而欧盟委员会则预计将在2027年下半年作出决定。