罗氏公布IgA肾病新药赛法色生的研究数据

罗氏研发的Sefaxersen(赛法色生)作为全球首款靶向FB mRNA的反义寡核苷酸（ASO）药物，在WCN 2026会议上公布了多项重磅研究数据，为IgA肾病精准治疗提供全新循证依据。

Sefaxersen是一种高度特异性的N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联反义寡核苷酸药物，可特异性结合肝脏FB mRNA并促其降解，长组织半衰期支持每月1次皮下注射，实现快速、持续的全身FB及补体旁路活性抑制。本次中国单中心、随机、开放标签I期研究纳入14例健康受试者，分别单次皮下注射40mg、70mg剂量，随访90天。

研究证实，Sefaxersen在中国人群中的PK暴露量与全球I期研究一致，支持70mg剂量推进Ⅲ期研究。

IMAGINATION研究是全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期试验，纳入428例活检确诊原发性IgA肾病患者，评估Sefaxersen联合标准治疗的疗效与安全性，主要终点为37周时24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）较基线的变化，关键次要终点为105周时估算肾小球滤过率（eGFR）。随后进行开放标签延长治疗期（OLE）。