甲磺酸洛美他派胶囊扩展适应症到5岁以上拟纳入优先审评

据中国国家药品审评中心官网2026 年7月31日显示，凯西医药咨询（上海）有限公司申报的甲磺酸洛美他派胶囊新适应症拟纳入优先审评。适应症为：甲磺酸洛美他派可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于成人和5岁及以上儿童纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）、载脂蛋白B（apo B）和非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）水平。

洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，通过抑制肝脏细胞与肠上皮细胞内的MTP，阻断含载脂蛋白（apo）B的极低密度脂蛋白（VLDL）与乳糜微粒的组装，从而减少LDL-C的生成，其降脂作用不依赖LDLR活性，在LDLR残余功能极低甚至缺失的HoFH患者中同样有效。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病。HoFH 患者大多从小皮肤上就有黄色瘤，这是因为他们天生清理坏胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的 LDL-C 水平便显著升高，最高可达正常人的 10 倍。早发ASCVD常在青少年期出现，未经治疗多在30岁前死于心血管事件。