FDA批准DAWNZERA多尼达洛森用于预防HAE发作

Ionis Pharmaceuticals2025年8月21日宣布，美国FDA已批准其「first-in-class」RNA靶向药物DAWNZERA™（Donidalorsen，多尼达洛森）上市，用于预防成人和12岁及以上的儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。本次获批也使Donidalorsen成为全球首个针对HAE的RNA靶向药物。 

Donidalorsen为RNA靶向药物，通过抑制血浆前激肽释放酶（PKK）的表达，阻断HAE发作的关键炎症通路。其剂型为80mg皮下注射剂，采用自动注射器自行给药，推荐每4周（Q4W）或8周（Q8W）一次。

Donidalorsen在美国的新药上市申请得到了关键性Ⅲ期OASIS-HAE研究，以及Ⅱ期OLE研究结果的支持。这些数据显示，Donidalorsen可显著且持续地减少HAE发作，改善患者生活质量，且耐受性良好，大多数不良事件（AE）为轻度或中度。