多尼达洛森有吗?哪里有买,治疗遗传性血管性水肿的
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2025-02-08 09:46
经查验,国家药品监督管理局没有批准名称为“多尼达洛森”的药品(国家药品监督管理局查询返回的结果)。“多尼达洛森”目前没有在国内上市,请消费者谨慎选择。
部分网站显示,多尼达洛森(Donidalorsen)是由Ionis Pharmaceuticals开发的一种反义寡核苷酸药物,用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)。HAE是一种罕见的遗传性疾病,患者会反复出现严重肿胀(血管性水肿),这些肿胀可能难以预测且疼痛难忍,如果影响到呼吸道,甚至可能危及生命。
Donidalorsen通过靶向肝脏细胞中负责激肽释放酶(PKK)产生的信使RNA(mRNA),降解其基因表达,从而减少PKK的生成。PKK是一种参与激活HAE发作相关炎症介质的蛋白质。通过减少PKK水平,Donidalorsen能够降低HAE发作的频率和严重程度。
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2025年8月21日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Donidalorsen上市,用于12岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)患者的发作预防。
内容简介:欧盟委员会(EC)已批准Dawnzera(donidalorsen,多尼达洛森)在欧盟上市,用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿(HAE)反复发作的常规预防。此次获批标志着首个获得欧洲批准的RNA靶向治疗HAE的药物问世,也为患者带来了一种新的长效治疗方案,可由患者每4周或8周通过皮下自动注射器自行给药一次。
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2026-01-26 12:09 文章
内容简介:Ionis Pharmaceuticals2025年8月21日宣布,美国FDA已批准其「first-in-class」RNA靶向药物DAWNZERA™(Donidalorsen,多尼达洛森)上市,用于预防成人和12岁及以上的儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)发作。本次获批也使Donidalorsen成为全球首个针对HAE的RNA靶向药物。
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2025-08-22 11:36 文章
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