长效生长激素Skytrofa获美国FDA批准 每周注射一次

Ascendis制药公司2025年07月28日宣布，美国FDA已批准长效生长激素Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd，研发称为TransCon hGH)扩大适用人群，用于替代生长激素缺乏症成人的内源性生长激素。此前该药仅获批用于治疗1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的儿科患者。

TransCon hGH是依托TransCon专利技术平台开发的一种人生长激素前药，其作用机制具有独特优势。区别于传统长效生长激素类似物，该药通过每周一次注射，在体内以可控方式缓慢释放未经修饰的天然人生长激素。释放的生长激素与内源性激素结构完全一致，生物活性、作用机制及生理分布均与临床广泛使用的日制剂相同，从根本上保障了安全性与有效性。