美国批准EMPAVELI(Pegcetacoplan)用于IC-MPGN

Apellis Pharmaceuticals, Inc.2025年07月28日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EMPAVELI®（Pegcetacoplan）作为首个治疗12岁及以上C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的药物，用于减少蛋白尿。

C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭。约50%的C3G和原发性IC-MPGN患者在确诊后5至10年内会患上肾衰竭，需要进行繁重的肾移植或终身透析治疗。此外，约90%的既往接受过肾移植的患者会经历疾病复发。据估计，美国有5,000人患有这些疾病，欧洲则高达8,000人。

Pegcetacoplan是一种靶向c3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。过量的C3沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。