注射用阿帕达酶α申请上市 用于血小板减少性紫癜

4月9日，中国国家药监局药品审评中心官网显示，武田（Takeda）申报的注射用阿帕达酶α上市申请获得受理。阿帕达酶α是武田研发的酶替代疗法apadamtase alfa（Adzynma），已经于2023年11月获美国FDA批准，为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的酶替代疗法。该药已于今年3月被CDE正式纳入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。

阿帕达酶α是一款重组ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能，该产品可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。这款产品曾经获FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，用于预防和治疗cTTP。目前，该产品已经在美国、欧盟和日本获批上市。