血友病创新药Qfitlia非妥西兰获FDA批准 每2个月给药1次

3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准赛诺菲（Sanofi）的RNA干扰疗法Qfitlia（fitusiran，非妥西兰）上市，成为全球首款覆盖所有类型血友病（A/B 型）且不受抑制剂状态限制的创新药物。每年仅需注射6次，血友病创新药物获美国FDA批准。

Qfitlia作为一种RNAi基因沉默疗法，不同于现有的凝血因子代替疗法，Qfitlia直接靶向沉默SERPINC1基因的mRNA，抑制患者肝脏中抗凝血酶的产生，从而减少患者出血。Qfitlia由Alnylam公司原研，后授权给赛诺菲。因此，Qfitlia能够覆盖血友病A和血友病B的患者，拥有更广泛的患者群体。此外，较其他现有的药物，Qfitlia的给药频率更低——每2个月给药1次，并使用伴随诊断测试调整剂量，可能使其具有更好的患者依从性。