Barth综合征新药Elamipretide(依拉米肽)向FDA提交申请

近日，Stealth BioTherapeutics公司宣布，其新药Elamipretide（依拉米肽）已经提交给美国FDA进行审查，用于治疗Barth综合征。这一消息意味着FDA已接受该药物的新药申请（NDA），并计划召开一次咨询委员会会议来讨论该申请。值得一提的是，该申请被指定为标准审查，同时该公司也已要求FDA重新考虑该申请，这表明其对药物的认可程度。PDUFA日期：2025年4月29日

Elamipretide（中文名：依拉米肽）是一种肽化合物，可轻易穿透细胞膜，靶向线粒体内膜，并可逆性地与心磷脂结合。在临床前或临床研究中观察到该疗法可增加线粒体呼吸作用、改善电子递送链功能和ATP生成，并减少致病性活性氧(ROS)的形成。这种elamipretide-心磷脂结合已被证明可以使线粒体内膜结构正常化，从而改善线粒体功能。

Barth综合征(Barth syndrome)是一种极其罕见的遗传疾病，由线粒体心磷脂缺乏引起，以肌肉无力和心脏异常为特征，通常导致心力衰竭、反复感染、生长延迟和预期寿命缩短。目前没有FDA或EMA批准的治疗巴斯综合征患者的疗法。