亚历山大病新药Zilganersen获FDA的优先审评资格

Ionis制药公司2026年3月23日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准优先审查zilganersen治疗亚历山大病的新药申请(NDA)。处方药使用者费用法案的目标日期定为2026年9月22日。如果获得批准，zilganersen将成为亚历山大病的首个疾病缓解疗法。

Zilganersen是一种研究中的反义寡核苷酸，旨在阻止过量的GFAP产生。此前，美国FDA授予zilganersen突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。欧洲药品管理局(EMA)也已授予zilganersen孤儿药称号。

亚历山大病是一种影响中枢神经系统的进行性且通常致命的遗传疾病。由神经胶质纤维酸性蛋白(GFAP)基因突变引起。星形胶质细胞中GFAP蛋白的累积导致神经功能的恶化。该病以婴幼儿期发病为主，症状严重且进展迅速，目前尚无根治的获批方法。