美国批准Avlayah用于亨特综合征 可穿越血脑屏障

美国食品药品监督管理局（FDA）2026年3月25日宣布加速批准Denali Therapeutics公司的Avlayah（tividenofusp alfa-eknm） 上市，用于治疗体重≥5kg的儿科患者亨特综合征（MPS II，黏多糖贮积症II型） 的神经系统表现。根据其新闻稿，该款新药是近20年来首款获批用于该疾病的新治疗药物，也是全球首款利用转铁蛋白受体（TfR）跨越血脑屏障、实现全身（含脑部）给药的生物制品。

Avlayah由IDS酶与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物。Denali的转运载体平台含有可与天然转运受体结合的工程化Fc片段，通过与在血脑屏障上表达的转铁蛋白受体结合，借助受体介导的转胞吞作用（transcytosis）穿越血脑屏障，将IDS递送至中枢神经系统，从而潜在缓解亨特综合征的中枢神经系统症状。该疗法之前曾获得FDA授予的突破性疗法认定。

亨特综合征是一种罕见遗传性疾病，由艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起。该酶对于分解称为糖胺聚糖（GAGs）的复杂糖类至关重要。在亨特综合征患者体内，GAGs在全身细胞中积聚，包括大脑，从而导致器官和组织的进行性损伤，并且通常在儿童早期开始发生。患者可出现认知、行为、听力和运动功能下降，甚至可能逐渐丧失说话和行走能力。