首款下丘脑性肥胖靶向药赛美拉肽获FDA正式批准

Rhythm Pharmaceuticals在2026年3月19日宣布FDA已正式批准IMCIVREE®（setmelanotide，赛美拉肽）用于治疗获得性下丘脑性肥胖（HO）。这一历史性的决定标志着IMCIVREE成为首个也是目前唯一一个获批用于治疗该罕见疾病的靶向疗法。该药物被正式指示用于4岁及以上的儿童和成人患者，旨在帮助他们减少过多的体重并维持长期的体重下降。

这项批准主要基于全球性第3期TRANSCEND临床试验的详实数据与积极结果。在该项涵盖142名获得性HO患者的严谨研究中，IMCIVREE展现了不错的疗效，成功达到了其主要临床终点。数据显示，在经过52周的治疗后，接受setmelanotide治疗的参与者（n=94）的体重指数（BMI）平均从基线大幅下降了15.8%，而对照的安慰剂组（n=48）则不降反增了2.6%。两者之间实现了高达-18.4%（具有高度统计学意义，p<0.0001）的安慰剂调整后BMI降幅。

后续的补充数据进一步巩固了这一成果，在包含日本患者在内的所有受试者中，52周时安慰剂调整后的BMI降幅达到了18.8%。该疗法能够有效降低患者的BMI和饥饿感，为这种迫切需要早期积极管理的严重疾病提供了临床上极具意义的解决方案。

尽管IMCIVREE在临床试验中表现出了卓越的疗效且总体耐受性良好，但在实际临床应用中仍需严格遵循其安全指南和使用限制。必须明确的是，该药物并不适用于治疗一般的多基因肥胖，或其他非由特定基因缺陷或获得性HO引起的肥胖。