Gedatolisib的新药申请获FDA优先审评资格 用于乳腺癌

近日，Celcuity生物技术公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其多靶点PI3K/AKT/mTOR(PAM)抑制剂gedatolisib的新药申请(NDA)并授予其优先审评资格，用于治疗激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)、PIK3CA野生型晚期乳腺癌。该申请的处方药用户付费法案目标日期已确定为2026年7月17日。

Gedatolisib是首个针对PI3K/AKT/mTOR(PAM)通路的多靶点抑制剂。与早期仅靶向特定PI3K亚型或mTOR的抑制剂不同，gedatolisib可全面阻断所有4种I类PI3K亚型和mTORC1/2.1。这种泛抑制旨在减轻仅靶向单个节点时常发生的通路适应性交叉激活，从而可能克服内分泌耐药性。

本次NDA的递交主要基于3期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型患者队列的研究结果。该试验旨在评估gedatolisib组合在接受过CDK4/6抑制剂及芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展的HR+、HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效与安全性。针对PIK3CA野生型亚群分析的结果显示，与活性对照药物相比，gedatolisib、palbociclib、fulvestrant三联方案使疾病进展或死亡风险降低76%，中位无进展生存期（PFS）达到9.3个月，而对照组仅为2.0个月，延长了7.3个月（HR=0.24，95%CI：0.17-0.35，p<0.0001）；客观缓解率为31.5%，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月。