近日,全球首个且目前唯一获批治疗青少年和成人Leber遗传性视神经病变(LHON)患者视觉损害的药物Raxone(艾地苯醌150mg)在乐城先行区获批,正式落地上海交通大学附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院,以下简称“瑞金海南医院”)。
Leber遗传性视神经病变(LHON)是一种由线粒体基因异常引起的眼病,会让视网膜里的神经细胞受损,导致两只眼睛先后看不清甚至视力下降。
Raxone由意大利凯西集团研发,通过双重作用机制针对性改善LHON病理损伤:作为线粒体电子传递链辅助因子,可直接将电子转移至复合体III,绕过因线粒体DNA突变受损的复合体I,恢复视网膜神经节细胞(RGC)的ATP生成;发挥抗氧化作用,减轻氧化应激对视网膜神经细胞的损伤,重新激活存活但无活性的RGC,从而改善患者视觉损害。


