美国批准赛诺菲的Wayrilz(rilzabrutinib)用于ITP

赛诺菲（Sanofi）2025年08月30日宣布，美国FDA批准其共价抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib），用于既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。根据新闻稿，Wayrilz是FDA批准用于治疗ITP的首款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。

免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，在美国约有10万人受其影响。该病的核心问题在于患者体内血小板数量过低。血小板作为帮助血液凝固的关键细胞，数量不足会导致患者极易出现淤青、无故出血，且出血程度远重于健康人群。赛诺菲首席科学官兼全球研究负责人Mike Quigley博士指出，ITP是一种“不可预测且难以治疗”的疾病，据统计，超过60%的患者会担忧血小板计数突然波动，在疾病病理生理无法有效调控的情况下，患者常陷入无助感。

Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。BTK在B细胞、肥大细胞和其他与先天免疫应答相关的细胞中表达，参与多种免疫性疾病的发生发展过程。Rilzabrutinib可以通过减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏起到治疗各种ITP并发症的作用。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。