软骨发育不全新药infigratinib已向FDA提交上市申请

美国BridgeBio Pharma于2026年8月10日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交口服FGFR3抑制剂infigratinib用于儿童软骨发育不全的新药上市申请（NDA）。

申请主要依据全球Ⅲ期PROPEL3研究，纳入3岁至＜18岁、仍具生长潜力的患者。52周时年化身高增长速度较安慰剂的最小二乘均值差为+1.74cm/年（p＜0.0001），观察均值差约+2.1cm/年，并在较低年龄组观察到身体比例改善。安全性总体可控，无药物相关停药或严重不良事件。公司计划2026年第四季度向欧洲药品管理局（EMA)提交上市许可申请。

infigratinib已获得FDA授予的‌突破性疗法认定‌（Breakthrough Therapy Designation），这是FDA针对治疗严重疾病且初步临床证据显示显著优于现有疗法的在研药物颁发的认定，有助于加速其开发和审评过程。‌‌