英菲格拉替尼治疗软骨发育不全的临床试验取得积极成果

6月5日，BridgeBio Pharma宣布，其在研口服疗法infigratinib(英菲格拉替尼)在治疗软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者的2期临床试验PROPEL 2中表现出潜在“best-in-class”的持续疗效和安全性。

该疗法展现持续良好的安全性与耐受性，未发生与infigratinib相关的治疗相关不良事件。软骨发育不全是侏儒症的常见类型，主要表现为四肢、脊柱和头骨底部的骨骼生长缓慢，患儿每年只能生长约4厘米（正常为6-7厘米）。该病发病的背后病理机制是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，FGFR3蛋白过度活跃而造成的。

FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖活化和分化。而infigratinib通过阻断FGFR3的活性，就好像松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。