Efimosfermin alfa用于MASH获CDE拟纳入突破性治疗品种

CDE官网7月15日显示，GSK的注射用Efimosfermin alfa拟纳入突破性治疗品种，用于治疗成人代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。Efimosfermin是一种每月给药一次的FGF21类似物。

在一项为期24周、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期研究中，Efimosfermin在经活检确认的F2/F3期MASH参与者中显示出显著的组织学应答，并改善了多项肝脏及心血管代谢指标，同时安全性良好。

在2025美国肝病研究协会年会（AASLD 2025）会议上，GSK 公布了这项 Ⅱ 期试验的扩展研究（OLE），试验评估了每 4 周一次（Q4W）给予 Efimosfermin 300 mg，在最长暴露 48 周的参与者中的疗效持久性和安全性。主要终点为安全性和耐受性；组织学应答，以及肝脏脂肪、纤维化、肝损伤和心血管代谢相关非侵入性标志物的变化作为探索性结局进行评估。