天使综合征新药Obudanersen的III期临床完成受试者入组

Ionis Pharmaceuticals公司7月6日宣布，其针对天使综合征的反义寡核苷酸 疗法ION582 (obudanersen) 已在关键III期临床试验REVEAL核心队列中完成全部136位受试者入组，成人队列受试者预计将在2026年第三季度完成入组。这一里程碑进展为其后续监管申报与潜在上市奠定了关键基础，首要终点数据预计将于2027年下半年公布。

Obudanersen（原名IONIS-UGN）是一种反义寡核苷酸药物，通过激活父源UBE3A等位基因的表达来恢复功能性UBE3A蛋白水平。该药物由Ionis与生物技术公司Ultragenyx合作开发，双方于2023年达成战略合作协议。

天使综合征 (Angelman syndrome, AS) 又称快乐木偶综合征，是一种罕见的神经发育障碍疾病，由母源染色体15q11-q13区域UBE3A基因缺失或突变导致，主要特征包括严重发育迟缓、语言障碍、共济失调和癫痫发作。该病目前尚无获批的疾病修饰疗法，现有治疗仅针对症状管理。