ProJenX公布Prosetin用于肌萎缩侧索硬化的1期临床研究

ProJenX近期宣布了旗下在研药物prosetin在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中开展的1期临床研究PRO-101的进展更新。

PRO-101是一项全球性、多中心的1期临床试验，在加拿大、美国及荷兰的三家顶尖ALS研究中心开展。其设计旨在全面评估prosetin的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征，并使得研究受试者有机会获得长期治疗机会。

在PRO-101研究的所有剂量水平（0.16 – 1.05 mg/kg/天）下，prosetin总体安全且耐受性良好。研究安全性评估中未观察到具有临床意义的异常或趋势。

重要的是，迄今为止未报告与prosetin相关的严重不良事件，包括在研究OLE部分的长期评估中。

在最高两个剂量水平（0.70和1.05 mg/kg/天）下，prosetin的血浆浓度达到了由临床前PK/PD模型确定的目标治疗暴露剂量范围。

Prosetin治疗与PRO-101受试者外周血单核细胞（PBMC）中磷酸化MAP2K4（pMAP2K4）的下降相关，这种下降与暴露量相关，且达到了统计学意义。