默克的尼罗司他在华申报上市 用于硬纤维瘤

CDE网站6月29日显示，默克的尼罗司他（nirogacestat）在华申报上市，用于治疗硬纤维瘤。尼罗司他是辉瑞开发的一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂。

尼罗司他是目前唯一一款获批上市的γ-分泌酶抑制剂，同时也是目前唯一一款获批上市的硬纤维瘤疗法。在III期DeFi研究中，进展性硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤成人患者接受Nirogacestat（150mg，每日2次）治疗后，PFS较安慰剂组显著延长（未达到 vs. 15.1个月；HR=0.29；P<0.001），确认的客观缓解率（cORR）也显著提高（41% vs. 8%；P<0.001）。

纤维瘤(硬纤维瘤)作为一种罕见软组织肿瘤，具有局部侵袭性强、易复发等特点。虽然不发生远处转移，但术后复发率高达77%，且常导致疼痛、功能障碍等严重问题。从作用机制来看，Nirogacestat作为一种选择性小分子γ-分泌酶抑制剂，通过抑制Notch信号通路激活，阻断促进纤维瘤生长的关键生物学过程。