Voxzogo伏索利肽用于软骨发育低下的III期研究成功

BioMarin于5月20日宣布伏索利肽（Vosoritide，商品名Voxzogo）III 期 CANOPY-HCH-3 研究顺利抵达主要终点，试验受试对象为软骨发育低下症儿童患者。企业计划2026年第三季度向美国FDA递交补充新药申请，后续再向欧洲药品管理局等药监机构提交申报。

该项研究主要终点为受试者52周年化生长速度相对基线的改变值。预设关键次要终点涵盖站立身高、身高Z评分、臂展、上下肢比例及健康相关生活质量指标变化，同时同步评估用药安全性与耐受性。

伏索利肽由BioMarin制药公司研发，是一种C型利钠肽（CNP）类似物，2021年11月19日获美国FDA批准上市，适用于5岁及以上骨骺开放的软骨发育不全儿童。剂型为注射剂，每日一次皮下注射，剂量按体重调整，通常为15 μg/kg。