BioMarin公布软骨发育不全新药Voxzogo®沃索利肽的2期临床3年结果

BioMarin制药6月16日宣布在2026ENDO大会上发布其C型利钠肽（CNP）类似物Vosoritide（商品名：Voxzogo，沃索利肽）软骨发育不全儿童患者中IIT 2期研究3年扩展研究结果：年化生长率（AGV）和身高SDS持续改善。

3年扩展研究结果显示：3年平均身高SDS改善0.72SD，1年的平均AGV从基线4.24cm/年升高至7.24cm/年（p＜0.001），2和3年维持高于基线。Vosoritide（沃索利肽）是由39个氨基酸肽组成的人源化CNP类似物，通过模拟内源性C型利钠肽，抑制异常活化的FGFR3，促进长骨生长，改善身高发育。

2021年11月，FDA批准上市，商品名：Voxzogo，用于骨骺尚未闭合的儿童软骨发育不全患者，促进线性生长（长骨纵向生长、身高增长）。