恩卡勒雷特encaleret向FDA提交新药申请 用于ADH1

BridgeBio公司近日宣布已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交encaleret(恩卡勒雷特) 的新药申请(NDA)，用于治疗常染色体显性遗传性低钙血症1型(ADH1)。encaleret是一种口服小分子药物，通过选择性调节钙敏感受体（Calcium-Sensing Receptor, CaSR）发挥作用，encaleret与CaSR结合后，恢复其正常功能，从而调节甲状旁腺激素（PTH）的分泌和肾脏对钙的重吸收。通过CaSR的调节，改善低钙血症、高磷血症及高钙尿症，维持血钙和尿钙在正常范围内。

常染色体显性遗传性低钙血症1型(ADH1)是一种由钙敏感受体(CASR)基因功能获得性突变引发的罕见遗传性内分泌疾病，患者因肾脏对钙的过度敏感而出现低血钙、高尿钙、肾钙质沉着症及肾功能损害等症状。该 NDA 主要基于关键性 III 期临床试验数据。目前全球尚无针对 ADH1 根本病因的获批疗法，若 encaleret 最终获批，将成为该病的首个靶向治疗药物。