Dravet综合征新药佐雷武纳森注射液拟纳入突破性治疗品种

CDE官网5月6日显示，艾昆纬医药申报的Zorevunersen(佐雷武纳森)注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗Dravet综合征。

Zorevunersen是一种在研反义寡核苷酸，旨在通过从未受影响的（野生型）SCN1A基因拷贝中提高大脑细胞内功能性NaV1.1蛋白的产量，从而治疗Dravet综合征的病因。

Zorevunersen已展现出疾病修正潜力，并已获得FDA和EMA授予的孤儿药资格认定。此外，FDA还授予zorevunersen治疗伴有经确认的SCN1A基因非功能获得性突变的Dravet综合征的罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定。

Dravet综合征是一种严重的、进行性的遗传性发育性癫痫性脑病，以婴儿期起病的药物难治性癫痫发作和长期的神经发育障碍为显著特征。