内容简介：艾昆纬医药申报的Zorevunersen(佐雷武纳森)注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗Dravet综合征。Zorevunersen是一种在研反义寡核苷酸，旨在通过从未受影响的（野生型）SCN1A基因拷贝中提高大脑细胞内功能性NaV1.1蛋白的产量，从而治疗Dravet综合征的病因。
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2026-05-07 23:50 文章
内容简介：Stoke Therapeutics宣布其在研药物zorevunersen(佐雷武纳森)治疗Dravet综合征的I/II期及开放标签扩展研究数据发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》。这是首次有研究显示，通过靶向Dravet综合征的根本病因，可能改变这一罕见、毁灭性遗传性神经发育疾病的病程。
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2026-03-06 16:16 咨询
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