美国延长clemidsogene lanparvovec的审查期

REGENXBIO Inc.近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)延长了用于治疗II型黏多糖贮积症(MPS II，又称Hunter综合征)的clemidsogene lanparvovec(前称RGX-121)生物制品许可申请(BLA)的审查期限。处方药使用者付费法案(PDUFA)的目标日期已从2025年11月9日延长至2026年2月8日。

MPS II是一种罕见遗传病，由溶酶体酶I2S缺乏引起；虽然现在有酶代替疗法，但是无法穿越血脑屏障来阻止神经系统症状。而直接能够直接递送至CNS的RGX-12，能够永久提供血脑屏障之外的I2S蛋白分泌来源，从而允许整个CNS的长期交叉校正；RGX-121表达的I2S蛋白在结构上与正常I2S相同。

根据FDA的信息请求，需要延期审查pivotal研究中所有患者新提交的长期临床数据。更新的12个月临床数据与先前在原始BLA中提交的数据一致。值得注意的是，FDA于2025年8月完成了clemidsogene lanparvovec生物制品许可申请(BLA)的上市前检查和生物研究监测信息检查；审查期间未发现任何安全问题。