日本批准Vyjuvek用于营养不良型大疱性表皮松解症

Krystal Biotech, Inc.2025年07月25日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）于2025年7月24日批准VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）上市，用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，适用于从出生开始的儿童。

DEB是一种罕见而严重的疾病，影响皮肤和粘膜组织，由COL7A1基因的一个或多个突变引起。COL7A1基因负责产生功能性COL7蛋白，该蛋白形成将真皮(皮肤内层)结合到表皮(皮肤外层)所必需的锚定纤维。DEB患者缺乏功能性锚定纤维导致皮肤极其脆弱，轻微摩擦或创伤就会起泡和撕裂。DEB患者患有开放性伤口，这会导致复发性皮肤感染和纤维化，从而导致手指和脚趾融合，并最终增加患侵袭性皮肤癌的风险。而VYJUVEK是一种基于1型单纯疱疹病毒(HSV-1)载体的基因疗法，旨在通过传递人类COL7A1基因的功能性拷贝来解决DEB的遗传根本原因，以提供伤口愈合和持续的功能性COL7蛋白表达以及还原。