FDA加速批准Tividenofusp alfa 用于治疗Hunter综合征

Denali Therapeutics2025年7月7日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其生物制品许可申请(BLA)，该申请寻求加速批准Tividenofusp alfa用于治疗Hunter综合征（黏多糖贮积症II型，简称MPS II）。FDA授予该BLA优先审查资格，并根据处方药使用者付费法案(PDUFA)确定目标审批日期为2026年1月5日。

Tividenofusp alfa是一款由人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物。Denali的转运载体平台含有可与天然转运受体结合的工程化Fc片段，通过与在血脑屏障上表达的天然转运受体结合，通过转胞作用（transcytosis）将大分子递送到大脑，从而缓解MPS II的中枢神经系统症状。该疗法之前曾获得FDA授予的突破性疗法认定。