EKTERLY作为首款口服按需治疗遗传性血管水肿药物获FDA批准

KalVista Pharmaceuticals公司2025年7月7日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EKTERLY（sebetralstat）上市。这款新型血浆激肽释放酶抑制剂，是首款也是唯一一款用于治疗12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者急性发作的口服按需治疗药物，这一突破性药物的获批，无疑为HAE患者带来了新的希望，开启了HAE治疗的新纪元。

由于缺乏一种叫做C1抑制剂的蛋白质，这种危及生命的疾病(HAE)会导致身体突然出现危险的肿胀，包括皮肤、消化道和上呼吸道。目前，治疗HAE主要依赖注射和静脉输液，包括CSL的Berinert、武田的Cinryze和Pharming的Ruconest。

而EKTERLY是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，作为首款口服按需治疗HAE急性发作的疗法，它打破了此前美国获批的HAE按需治疗方案均需静脉或皮下注射的局限。

其适用人群为12岁及以上的HAE患者，目前关于其在2-11岁儿童中的使用还在进行研究，且在全球主要市场的多项监管申请也在审核中，有望成为全球HAE管理的基础疗法。