戈芮宁R注射用维拉苷酶β获批上市 用于戈谢病

国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准北海康成(上海)生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β(商品名:戈芮宁)上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。这也是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。

戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病，被纳入《第一批罕见病目录》。注射用维拉苷酶β能减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。

在安全性方面，CAN103 的耐受性良好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良事件都属于轻度、与药物无关而且是一过性的。少于 10% 的受试者发生了超敏反应，但是都继续完成了 CAN103 的治疗。少于 10% 的受试者在研究中观察到出现了一个时间点以上的抗 CAN103 抗体。