造血药索乐匹尼布有望成为国内首款上市的Syk抑制剂

据悉，和黄医药宣布其在研的又一款国家1类创新药索乐匹尼布用于成人原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的ESLIM-01中国III期研究结果于《柳叶刀·血液病学》发表。同期，该研究报告已于6月14日在欧洲血液协会2024年年会上以一项口头报告及两项海报展示的形式公布。

此次《柳叶刀·血液病学》发表的索乐匹尼布用于成人原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的ESLIM-01中国III期研究结果显示治疗其持久缓解率为48.4%，而安慰剂则为0%。欧洲血液协会年会上报告的亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPO-RA治疗情况如何，均带来一致的临床获益。研究验证了SYK抑制剂索乐匹尼布在中国原发ITP患者的持久获益疗效和良好的安全性，表明索乐匹尼布有潜力成为既往接受过至少一种治疗的免疫性血小板减少症患者的治疗选择。

索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。Syk是B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是自身免疫疾病及多种亚型的B细胞淋巴瘤的治疗靶点。索乐匹尼布可以抑制酪氨酸激酶依赖性Fcγ受体介导的巨噬细胞吞噬作用进而减少血小板的吞噬破坏，同时还可以减少B细胞产生抗血小板抗体，两者共同协调，最终达到血小板破坏减低的效果，从而提升血小板数量。

目前国内尚无Syk抑制剂获上市，基于ESLIM-01 III期研究结果，和黄医药于2024年1月在中国提交了索乐匹尼布的上市申请并获得受理，用于治疗原发免疫性血小板减少症。按照目前药品审评进度分析，预计索乐匹尼布片将会于2025获批上市，有望成为中国首款上市的Syk抑制剂。