全球首个NF1治疗药物米达替尼在美国获批上市

2025年2月11日，美国食品与药品监督管理局批准SpringWorksTherapeutics,Inc.公司旗下的Gomekli(mirdametinib，米达替尼）上市，用于治疗患有无法完全切除的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和2岁及以上儿童患者。

此项批准得到了关键2b期ReNeu试验（NCT03962543）数据的支持，该试验评估了mirdametinib（米达替尼）在2岁及以上患有NF1相关PN并导致严重发病患者中的疗效。

NF1是一种罕见的遗传性疾病，其特征是肿瘤沿着皮肤、大脑和身体其他部位神经发展。根据SpringWorks的数据，在美国，这种疾病影响了大约100,000名儿童和成人。

Gomekli是第一个被批准用于成人和儿童患有NF1的治疗方法，特别适用于有症状的不利于完全手术切除的PN患者。2020年，阿斯利康和默克获得FDA批准Koselugo（selumetinib）治疗NF1-PNs，但其批准仅限于儿科患者。