埃拉菲布拉诺获FDA加速批准 用于原发性胆汁性胆管炎

益普生6月11日宣布，美国FDA已加速批准Iqirvo（elafibranor，埃拉菲布拉诺）80毫克片剂与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或作为单药疗法治疗对UDCA不耐受的患者。根据新闻稿，Iqirvo是近十年来首个获批用于治疗罕见肝病原发性胆汁性胆管炎的新药。益普生已向欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交监管申请，预计两者将在2024年下半年作出最终监管决定。

该疗法的获批主要基于关键性3期试验ELATIVE的积极结果。分析显示，主要复合终点达到显著治疗获益。分析显示，80 mg elafibranor组（51%）达到生化应答的患者与安慰剂组（4%）相比的差异为47%（P<0.001）。在试验中，生化应答定义为第52周时碱性磷酸酶（ALP）<1.67×正常值上限（ULN），ALP降低≥15%，总胆红素（TB）≤ULN。ALP和胆红素是PBC疾病进展的重要预测因素。两者水平降低可能显示胆汁淤积性损伤减轻，肝功能改善。

PBC是一种严重的慢性肝病，患者由于胆管的慢性损伤，导致肝脏清除体内毒素的能力下降，引发肝硬化和肝功能衰竭。目前大约有50%的PBC患者对已有疗法应答不良或者无法耐受疗法的毒副作用。这一领域仍然有很大的未竟需求。