易文赛第二款干细胞新药人脐带间充质干细胞注射液获药物临床批件

易文赛第二款干细胞新药获国家药监局药物临床批件

2023年12月27日，据NMPA信息公开显示，易文赛生物技术有限公司研发的人脐带间充质干细胞注射液(治疗用生物制品1类)正式获得药物临床批件，适应症为中重度特应性皮炎。

特应性皮炎（Atopic dermatitis，AD）又称特应性湿疹，是一种常见的慢性、复发性和炎症性皮肤病，特征为瘙痒性湿疹性皮肤病变、皮肤屏障功能受损、Th2型免疫过度活化以及血清免疫球蛋白E水平升高。在过去30年中，工业化国家AD患病率增加了2-3倍，儿童发病率为10-30%，成人患病率为2-10%。

AD有严重的并发症，患者常伴有鼻炎和过敏性哮喘，特别是中度及重度AD患者，往往患有严重的睡眠障碍、抑郁症和焦虑症。经调查，有56.5%的患者还伴随有中度或极度皮肤疼痛，严重影响患者的生活质量，给患者自己及家人带来相当大的心理和经济负担。特应性皮炎的病理生理学复杂，目前主流观点认为其发病与表皮屏障功能失调、皮肤免疫异常尤其是Th2型免疫活化、皮肤微生物组异常等三个方面相关。其中，皮肤炎症是特应性皮炎发病机制的核心。特应性皮炎患者的皮损区及非皮损区均可观察到偏向Th2型的炎症反应及表皮屏障功能障碍。

特应性皮炎被患者称为不死的癌症，目前尚无可以治愈或长期改善的疗法。近年来，随着对AD复杂病理机制的了解不断深入，出现了很多局部及系统性应用的靶向药物治疗：如局部给药的多种磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂、Janus激酶(JAK)抑制剂，皮下给药的包括Dupilumab在内的多种靶向IL-4、IL-13、IL-31、OX40、TSLP、IL-33、IL-36、IL-5、Th17/IL-22通路等不同炎症因子及信号通路的单克隆抗体，以及口服JAK抑制剂、组胺4受体(H4R)拮抗剂、NK-1受体拮抗剂等等。然而，针对中重度AD的全身治疗，现有的临床数据表明，无论联合外用糖皮质激素治疗或单药治疗，尽管各药物均能降低特应性皮炎严重程度，但仍有相当比例的患者难以达到EASI-75的改善程度，甚至难以达到EASI-50。因此，寻找一种安全、副作用小且更为有效的治疗AD的方法，迫在眉睫。

间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells，MSCs）研究证实具有免疫抑制作用，且不良反应较少，可用于治疗自身免疫性疾病或炎症性皮肤病，如抗移植物宿主病（GvHD）、红斑狼疮、系统性硬皮病、及类风湿性关节炎等。Kim HS开展了一项I/IIa期临床研究，纳入34例中至重度特应性皮炎患者经皮下注射2.5×107或5.0×107人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs），结果得出hUC-MSCs改善AD呈剂量依赖性。高剂量hUC-MSC治疗组中55%的患者显示湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分降低50%。在高剂量治疗组中，研究者整体评分法（IGA）评分和特应性皮炎评分（SCORAD）分别下降了33%和50%，瘙痒评分降低了58%。JIANPING YAN报道了50例65岁以上重度AD患者静脉输注5.0×107细胞有效治疗AD症状的病例报告。患者使用人脐带间充质干细胞静脉输注，给药后10天，湿疹面积均得到显著改善，给药后1个月完全恢复，同时瘙痒缓解，且随访14个月AD未复发，可见hUC-MSCs治疗AD相关性湿疹效果显著。

易文赛开展用人脐带组织来源的间充质干细胞(hUC-MSCs)在治疗AD疾病中的进行了深入研究。多项研究表明，通过调节多个靶标，间充质干细胞(hUC-MSCs)可以抑制AD的过敏性进展，细胞治疗AD有良好的效果。干细胞技术及药物研发是实现疾病防控的重要医学手段。易文赛自2009年成立以来，专注于细胞药物研发，重点推进细胞药物转化。截至目前，已有两款细胞药物取得阶段性成果，同期其余药物管线正聚力推进中。易文赛力争在未来能够为更多难治性疾病提供有效的治疗方法，为更多患者带来新希望！