Wellcovorin亚叶酸钙片在美国获批用于脑叶酸缺乏症

FDA于3月10日宣布批准亚叶酸钙片（商品名：Wellcovorin）治疗确定FOLR1（叶酸受体1）基因变异的脑叶酸缺乏症（CFD-FOLR1）患者。

药品标签批露信息显示，目前无验证其有效性的临床试验，获批基于系统性文献综述。46例患者中有27例（59%）在2月-33岁报告开始口服亚叶酸钙，其中24例报告口服药物后神经症状改善（包括发作数/严重程度降低，运动功能、沟通和/或行为改善）。

脑叶酸缺乏症（Cerebral Folate Deficiency，CFD）是一种因大脑缺乏叶酸导致脑神经病变的罕见疾病，患者血液中叶酸水平正常但脑部叶酸不足。该病与患者体内自身抗体阻碍叶酸进入脑部有关，造成脑脊液中5-甲基四氢叶酸水平降低。CFD患者有发育迟缓，并伴有自闭症特征（例如，社交沟通、感觉处理和重复行为方面的挑战）、癫痫发作以及运动和协调问题。