美国批准Waskyra基因疗法用于Wiskott-Aldrich综合征

美国食品药品监督管理局（FDA）2025年12月9日宣布批准Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，这是全球首款针对Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的基因疗法。

该药适用于6个月及以上、携带WAS基因突变，且造血干细胞移植（HSCT）合适但无人类白细胞抗原（HLA）匹配亲属供体的WAS患者，为这一罕见致命遗传病患者带来了首款针对性获批疗法。

Waskyra是一款基于慢病毒载体的体外基因疗法，通过采集患者自身的CD34+造血干/祖细胞，在体外利用慢病毒载体将功能正常的WAS基因拷贝导入这些细胞的基因组中，从而使其获得产生功能性WAS蛋白的能力。随后，经基因修饰后的细胞在患者接受预处理化疗后，以重建健康的免疫系统和正常的血小板功能，从而帮助缓解疾病症状。Waskyra仅需一次给药，通过静脉输注方式进行。