FDA拒绝批准Vatiquinone用于Friedreich共济失调

PTC治疗学公司于2025年8月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已就Vatiquinone的新药申请 (NDA)发出了完整回应函(CRL)，FDA在CRL中表示，没有实质性证据证明vatiquinone具有疗效，需要进行额外的充分且控制良好的研究来支持重新提交NDA。因此，拒绝批准Vatiquinone用于治疗Friedreich共济失调(FA)。

Vatiquinone的作用机制是通过抑制15-脂氧化酶（15-LO），该酶在能量调节和氧化应激通路中起重要作用，而这些通路在FA患者中通常存在紊乱。通过减轻线粒体功能障碍、降低氧化应激以及支持神经元的存活，Vatiquinone在临床试验中显示出对FA患者的疲劳、神经系统症状和死亡风险的积极影响。

最初的新药申请提交包含了注册导向的3期MOVE-FA试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04577352)的数据，以及两项评估Vatiquinone在Friedreich共济失调中疗效的长期研究。MOVE-FA的结果表明，虽然Vatiquinone在第72周（主要终点）的改良Friedreich共济失调量表(mFARS)评分方面与安慰剂相比未达到统计学显著性，但这款15-LO抑制剂在关键次要终点（例如延髓分量表、直立稳定性分量表、改良疲劳量表）方面确实显示出显著的益处。 此外，在这两项长期研究中，与匹配的自然史人群相比，Vatiquinone在mFARS评分方面均表现出统计学显著的改善。