欧盟批准Rezdiffra(resmetirom)用于脂肪性肝炎

据Madrigal生物制药公司2025年8月19日宣布，欧盟委员会(EC)已授予Rezdiffra(resmetirom)有条件上市许可，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化(F2-F3)的非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)成人患者。此前，Rezdiffra已于2024年4月在美上市。

Rezdiffra是一种每日一次、口服、肝脏靶向的THR-β激动剂，旨在针对MASH的关键潜在病因。值得注意的是，Rezdiffra是目前欧盟(EU)首个也是唯一一个获批的MASH治疗药物。

Resmetirom在欧盟获批主要是根据MAESTRO-NASH关键性3期临床试验的结果。数据显示，在第52周时，MASH症状完全缓解且纤维化未恶化的比例在患者80mg和100mg Resmetirom治疗组分别为25.9%和29.9%，显著高于安慰剂组的9.7%（P<0.001）；肝纤维化改善至少一个阶段且疾病活动未加重的患者比例在两个Resmetirom剂量治疗组中分别为24.2%和25.9%，同样显著优于安慰剂组的14.2%（P<0.001）。更令人鼓舞的是，在一年随访中，91%接受100mg Resmetirom治疗的患者通过振动控制瞬时弹性成像（VCTE）显示肝脏硬度改善或稳定。此外，核磁共振显示，接受剂量为100mg Resmetirom治疗52周后，患者肝脏脂肪含量平均下降51%，同时肝脏体积和脾脏体积也显著缩小，展现出多维度的肝脏结构与功能改善。安全性方面，各试验组的严重不良事件发生率相似：80mg Resmetirom组为11.8%，100mg Resmetirom组为12.7%，与安慰剂组的12.1%无显著差异。