精神分裂症新药KarXT有望获批上市

Karuna Therapeutics的KarXT可能出道即巅峰。有望成为2024年获得FDA监管审批上市的潜在重磅炸弹药物之一，适应症：精神分裂症，预计2028年销售额：28亿美元。

在去年年底BMS斥资140亿美元收购之前，Karuna Therapeutics并不是一家名声显赫的生物技术公司，他们的资产并不是像抗肿瘤疗法那样引人注目，而是治疗精神分裂的药物。

BMS收购Karuna的核心目标就是KarTX（xanomeline/Trospium chloride），一种M1 / M4 毒蕈碱受体口服小分子激动剂，正在寻求批准用于治疗精神分裂症。

与大多数神经系统疾病一样，精神分裂症是一种可用疗法未受满足的适应症。相对于现有疗法，KarXT具备有两个明显的优势，即药物的功效和安全性。Karuna 于 2023 年 9 月提交了KarXT的NDA申请，并提供了三项安慰剂对照研究的数据：两项 3 期研究和一项 2 期研究。他们还正在进行长期扩展试验。

KarXT在所有三项已完成的试验中均通过了主要终点。它的另一个关键卖点是其临床表现，不存在现有精神分裂症治疗常见的副作用，例如嗜睡和体重增加。高效性和安全性是KarXT脱颖而出的重要背书。

KarXT这一市场潜力最近吸引了Royalty Pharma（专注于医药领域特许权交易的公司），后者在BMS出资购买Karuna之前就向Karuna支付了1 亿美元，以获得KarXT未来销售的一部分。

除了精神分裂症之外，Karuna 还在寻求扩大 KarXT 的适应症范围，包括作为阿尔茨海默病症患者精神病的治疗，以及另一种精神病药物的辅助治疗等用途。

KarXT的PDUFA日期为2024年9月25日。Evaluate预测，到2028年KarXT的销售额能达到28亿美元。许多分析师认为，如果 KarXT 能够扩大其许可用途，那么它的潜力可能会很大。Mizuho Securities预测潜在的峰值年收入将超过 60 亿美元。