Del-zota用于杜氏肌营养不良症向FDA申请加速批准

诺华在7月21日发布2026H1业绩时透露，已向FDA递交Delpacibart zotadirsen（Del-zota）用于治疗存在外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD44）的加速批准。

Del-zota是Avidity Biosciences（已被诺华收购）开发的一款靶向调控抗肌萎缩蛋白（dystrophin）水平的新型RNA疗法，属于抗体偶联寡核苷酸（AOC）药物，由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的人源化单抗偶联多个磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）而来。

该药物能够调控抗肌萎缩蛋白的合成过程——诱导前体mRNA剪接时跳过突变的外显子44并恢复抗肌萎缩蛋白阅读框，从而使肌肉细胞能够产生近乎完整的抗肌萎缩蛋白，以恢复肌细胞完整性并防止其损伤。