内容简介：诺华在发布2026H1业绩时透露，已向FDA递交Delpacibart zotadirsen（Del-zota）用于治疗存在外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD44）的加速批准申请。Del-zota是Avidity Biosciences开发的一款靶向调控抗肌萎缩蛋白（dystrophin）水平的新型RNA疗法，
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2026-07-23 00:15 文章
内容简介：Avidity Biosciences2025年9月11日宣布，其在研疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在EXPLORE44和EXPLORE44-OLE试验中取得了积极的新数据。分析显示，持续接受del-zota治疗一年的杜氏肌营养不良症（DMD）患者在多项功能性指标上，显示疾病进展得到逆转，并且相比基线和自然病程呈现出史无前例的改善。
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2025-09-11 11:22 文章
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